Vasario 23 dieną Vaikų retų ligų koordinavimo centro vadovė doc. Rimantė Čerkauskienė, Vaikų nervų – raumenų ligų kompetencijos centro koordinatorė doc. Jurgita Grikinienė, Vaikų neurologijos skyriaus vedėja dr. Rūta Praninskienė bei Vaikų retų ligų koordinavimo centro medicinos gydytoja Dovilė Jonuškaitė dalyvavo telekonferencijoje su bendrovės Biogen (JAV) atstove Suzanne Smit dėl galimybių skirti vaistą SPINRAZA Lietuvos pacientams.

SPINRAZA – pirmasis vaistas spinalinei raumenų atrofijai (trump. SMA) gydyti, sukurtas Biogen (BIIB) ir jos partnerių Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS), patvirtintas JAV 2016 m. pabaigoje. Biogen taip pat kreipėsi dėl vaisto patvirtinimo Japonijoje, Kanadoje, Australijoje. 2017 metais planuojama SPINRAZA patvirtinti ir kitose šalyse, taip pat ir Europos Sąjungoje.

Spinalinė raumenų atrofija – tai autosominiu recesyviniu būdu paveldima liga, kuriai būdingas raumenų silpnumas ir nykimas dėl progresuojančios priekinio nugaros smegenų rago ir smegenų kamieno branduolių neuronų degeneracijos ir žūties. Daugiau apie SMA pacientų priežiūrą lietuvių kalba skaitykite projekto TREAT-NMD puslapyje http://www.treat-nmd.eu/sma/care/family-guide-translations/

Biogen atstovė informavo, kad kol kas nėra visiškai aišku, ar vaistas bus patvirtintas tokiai pačiai indikacijai, kaip JAV (vaikams ir suaugusiesiems, sergantiems SMA), ar siauresnei indikacijai (1 ligos tipui).

Biogen atstovė paaiškino, kad šiuo metu tik 1 tipo SMA pacientams yra prieinama išplėstinio vaisto prieinamumo programa (angl. expanded access programme) ir šiuo metu ji veikia tik centruose, kurie dalyvavo SPINRAZA klinikiniuose tyrimuose. Vaistas gali būti tiekiamas tik į oficialiai veikiančius centrus pagal aiškiai apibrėžtas programas dėl atsargumo, susijusio su vaisto tolerancija ir saugumu. 2 ir 3 tipo SMA sergantiems pacientams medikamentas negali būti tiekiamas ir skiriamas pagal šią programą.

Biogen  atstovė paaiškino, kad šiuo metu organizacija neturi partnerio vaisto platinimui Rytų Europai, o naujų klinikinių tyrimų ir naujų tyrimo centrų šiuo metu aktyviai neplanuoja. Dėl šios priežasties vaisto SPINRAZA  Europos šalims dar teks šiek tiek palūkėti, bent jau iki oficialios registracijos.

Europos vaistų agentūra sutrumpino SPINRAZA registracijos dokumentų peržiūros terminus, todėl artimiausiu metu turėtų būti  gerų naujienų dėl vaisto registracijos Europos Sąjungoje.